[新聞]藥費1年千萬11歲苦兒罹2罕病快斷藥聯合報

看板Insurance (保險)作者live7taiwan (養晦之風)時間14年前 (2011/11/21 08:42)推噓4(4推 0噓 17→)

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剛看到聯合新聞網的這專題報導，心裡有些難受。不知道這新聞能否算在本版的範疇先轉錄過來。出處連結:http://udn.com/NEWS/NATIONAL/NATS4/6731003.shtml 藥費1年千萬 11歲苦兒罹2罕病快斷藥【聯合報╱記者修瑞瑩／台南報導】2011.11.21 03:10 am 同時罹患兩種罕見疾病的向泓霖（中），是爸媽心中的寶貝。記者修瑞瑩／攝影十一歲的向泓霖，是全球使用罕見疾病「陣發性夜間血紅素尿症（簡稱PNH）」新藥最小的患者，靠藥物暫時正常生活的他，月底將斷藥，媽媽心痛表示，「如果真的不行，要抱著孩子一起走」，天真的他接口：「不能丟下爸爸，要三人一起去天堂！」童言道盡罕病家庭的辛酸。向泓霖同時罹患「毛毛樣腦血管疾病」與PNH兩種罕見疾病。「毛毛樣」患者的血管隨時有腦缺血或腦出血危險，症狀就像中風，八歲那年到台大，半年內經歷兩次大手術，在頭上開了四條長長的傷口修補血管。罹患罕病「毛毛樣腦血管疾病」的向泓霖（右），因頭部血管破裂兩度開刀，留下四道長長的傷口，媽媽林小月滿是不捨。記者修瑞瑩／攝影治療過程中，霖霖仍不時頭痛、全身無力，醫師懷疑有其他疾病，手術後三個月又診斷出血液疾病PNH。「連醫生都說從沒見過兩種罕病在同個孩子身上，我不懂老天為什麼這樣對他！」爸爸向子發說，PNH發病時，霖霖完全吃不下，一度瘦到皮包骨只剩廿多公斤，媽媽林小月每天垂淚，服用新藥後情況改觀。向泓霖視力慢慢恢復，雖只剩四分之一，但他已能臉貼著畫紙，做他最愛的事；兩年來每隔一周就要北上用藥，但家人知道，這種藥「王永慶的兒子才吃得起。」向爸爸曾試著問醫師，醫師說「成人大概一年要上千萬元」，向爸爸在心裡計算，就算把所有家當都賣了，也不夠兒子吃藥一年。向泓霖最愛畫畫，畫中沒有病痛，只有他與爸爸開心玩槍戰。記者修瑞瑩／攝影過去都是藥廠提供免費試用藥，去年健保把PNH列為罕病，家人一度滿懷希望，認為健保應很快能給付，沒想到醫師突然宣布「藥只能吃到十一月底」。「我聽到時整個人都傻了！」媽媽林小月說，目前醫師為霖霖減藥，想試試停藥後霖霖能撐多久，「要怎麼試？孩子的命只有一條！」不生病時，向泓霖活潑開朗，疾病影響到他視力與智力，同學笑他「瞎子」、「腦殘」，但爸爸鼓勵他「要知道自己與眾不同」，霖霖很聽話「我不理他們」，只要能畫畫與玩他最愛的車子，臉上總是掛著燦爛笑容。「我知道他一輩子不會好，我們只有卑微的希望，就是讓他活下去！」向爸說，但隨著斷藥，卑微的願望變得遙不可及，「媽媽，不要難過啦，真的沒藥，我們就在天堂相聚」霖霖還是笑著說。 PNH新藥「治標」1年逾千萬健保局憂排擠【聯合報╱記者陳惠惠／台北報導】 2011.11.21 03:10 am http://udn.com/NEWS/NATIONAL/NATS4/6731005.shtml 罕病「陣發性夜間血紅素尿症」治療藥物能否納入健保給付，健保局醫審及藥材組專門委員施如亮說，健保藥事小組已討論過兩次，請藥廠進一步提供相關資料後，會再儘速討論。衛生署去年公告「陣發性夜間血紅素尿症」為罕見疾病，今年進一步把新藥eculizumab納入罕見疾病用藥正面表列中。藥廠向健保局申請健保給付，今年七月七日，健保藥事小組曾進行討論。據了解，與會專家認為，此針劑需長期使用，費用十分昂費，卻只能「治標」，改善患者生活品質，像減少輸血、疲倦、腹痛，無法根治，且現今尚有支持療法可用，因此暫未通過。施如亮說，根據藥廠申請資料，患者七天要施打一次，每次約需兩支，以廠商申請每支針劑價格廿七萬元計算，每人每年藥費高達一千多萬元，若納入給付，是所有用藥中最昂貴的一種，健保局須謹慎評估，包括對健保財務的可能衝擊及排擠效應。她以國外為例，此針劑是否納入給付，各國做法不一，加拿大、愛爾蘭尚未通過，像加拿大建議，要進行醫療科技評估，愛爾蘭也認為缺乏存活期報告。不過，澳洲已通過給付，但嚴謹限縮適用對象。不過，施如亮說，健保局已請藥廠進一步提供國內流行病學資料，以及患者要達到何種程度才需使用、診斷標準、預算衝擊等，待藥廠提出資料，會儘速討論。孤兒藥不給付「制度判他們死刑」【聯合報╱本報記者修瑞瑩】2011.11.21 03:10 am http://udn.com/NEWS/NATIONAL/NATS4/6731009.shtml 生命無價！真的嗎？健保有意停止給付被稱為「孤兒藥」的PNH罕病新藥，原因是每年每人逾千萬元的藥費，成為健保負擔。國內PNH病患者只有十多人，從病患數看，遠不及癌症等一般病患，是弱勢中的弱勢；為這少數中的少數，健保每年花費上億，值得嗎？從減少健保虧損看，停止給付合情、合理，但從生命代價是否值得一千多萬的人道立場看，健保棄罕病患者的作法，似乎背離健保社會救助初衷。每年逾千萬的藥費，相信很難有患者家庭能夠負擔得起，沒有了藥，這些患者將再度面臨死亡恐懼。就像一名患者的家人所說：「他本來是一個孱弱的生命，新藥給了他力量，如今你們怎麼捨得又把他奪走！」健保罕病藥物的給付一直存在爭議，這些「孤兒藥」很多都必須專案申請進口，藥物取得又貴又難，但對病患與家人來說，沒有健保給付，等於已被制度判處死刑。人命到底有價還是無價？答案在每個人心裡，對罕病病患來說，有價的藥延續了他們無價的生命，但這個負擔卻是全民一起承受。要救？不要救？要付？不要付？不只是PNH的患者月底就面臨生死掙扎，還有許多罕病患者都有同樣困境。面對這些罕病天使，誰忍心做劊子手？健保局將給付列入新藥審查，說穿了就是以拖待變，但瀕危的生命可以等嗎？罕病爭給付…「不懂為何一國兩制」【聯合報╱記者陳惠惠、張嘉芳／台北報導】 2011.11.21 03:10 am http://udn.com/NEWS/NATIONAL/NATS4/6731004.shtml 治療ＰＮＨ新藥昂貴，該不該納入健保給付？罕見疾病基金會董事陳莉茵說，她能理解健保局有財務考量，為民眾看緊荷包，但也要兼顧病患權益，希望能儘速通過。陳莉茵說，衛生署去年已公告「陣發性夜間血紅素尿症」為罕見疾病，今年也把新藥 eculizumab納入罕病用藥，健保局卻遲遲未同意給付。「我不懂，一個國家為何有兩套做法？」她認為，患者治療權益不應再耽誤下去了。由於這類罕病患者少，市場有限，台北榮總輸血醫學科醫療科主任邱宗傑坦言，新藥費用並不便宜，若以每一支針劑新台幣十九、廿萬計算，每名患者一年治療費用約需一千六百萬元。他說，並非每一位患者都要使用新藥，國內目前病情較嚴重、需使用新藥的患者大約只有十一、二人，希望健保可以納入給付。不過，一位不願具名的健保專家表示，健保財務終究有限，那些醫療該加入，錢從那裡來，除了人道考量，還須就成本效益，訂定優先順序，「每一個決策都是痛苦的抉擇」。站在決策者立場，若新藥及現行療法一樣不能「治本」，現行療法費用卻相對低得多，雖然患者可能會稍微不舒服，但為了照顧更多人，健保不得不更審慎考量。「捍衛生命尊嚴，絕不退讓。」長期關注罕病議題，甫獲國民黨提名不分區立委的楊玉欣說，如何讓需「藥」若渴病友最快速用到藥，政府相關單位在罕病、藥物審議機制上應更「快速、即時回覆」，但實際上該怎麼做，須通盤考量。等不到PNH新藥…「希望從她眼裡消逝」【聯合報╱記者簡慧珍／彰化報導】2011.11.21 03:10 am http://udn.com/NEWS/NATIONAL/NATS4/6731002.shtml 「希望的光芒從她眼裡消逝」，彰化基督教醫院血液腫瘤科醫師張正雄告訴病患陳女士，治療PNH的藥不知何時才下來，陳女士熱烈期待的眼神轉為黯淡，他說：「遇到這種情況，醫師也很無力。」陳女士全身劇痛，再累也閤不上眼，需注射嗎啡止痛。張正雄說，疾病讓她痛不欲生，只有新藥可以幫她擺脫痛楚和嗎啡，避免疾病持續惡化。「她好想、好想陪伴孩子長大。」張正雄說，陳女士每次提起年幼的孩子，忍不住哽咽，連醫療人員也為之鼻酸；若用新藥，她就可以陪孩子成長，否則，醫學文獻記載，百分之卅五患者恐在五年內死亡。他很擔心陳女士，不知能撐多少。 PNH治療新藥昂貴，每一名重症病患一年藥費要上千萬元，陳女士家境小康，無力自掏腰包買藥治病，張正雄認為，基於人道精神，健保局應專案審查罕見疾病救命藥，不該和一般疾病藥物排隊審查。「等不到救命藥，就用以前的方法繼續治療。」張正雄採症狀治療，給予葉酸、抗凝血藥物及輸血。不過，長期輸血使陳女士體內沈積過多鐵質，腎臟、肝臟功能開始變差。「無奈、無奈，還是無奈！」「少血人」李振茂病危單接到手軟【聯合報╱記者張嘉芳、陳惠惠／台北報導】 2011.11.21 03:10 am http://udn.com/NEWS/NATIONAL/NATS4/6730992.shtml 不到卅歲的陳治凱，罹患「陣發性夜間血紅素尿症（PNH）」，天生血紅素少，無法攜帶足夠氧氣。稍微動一下，就喘不過氣，爬一層樓得休息五分鐘。年紀輕輕，被朋友取笑是「奧肖年」。國中時，陳治凱就發現自己體力很差，易暈眩、疲勞，起床不到半小時，就昏昏欲睡，因心臟無力，爬兩、三個階梯，就要坐下來休息十分鐘，「跑步、打籃球根本是天方夜譚。」「尿液顏色像一攤紅血。」正常人血紅素是十五，陳治凱只有一般人的三分之一，血尿、疲倦及易喘，嚴重干擾日常生活。隨狀況惡化，八年前，他開始每月輸血，感染B型肝炎、愛滋病的風險，自此如影隨形。一年多前，陳治凱有機會參與新藥臨床試驗，兩周打一次針，血紅素幾乎恢復至正常狀態。他順利結婚，終於有體力「做人」，如今，女兒已五個多月大。不過，新藥試驗計畫即將結束，在未納入健保給付的情況下，下月，陳治凱恐面臨停藥窘境。「我不敢抱任何期望。」他說，若可以擁有夢想，他希望未來能載著女兒一起單車環島。李振茂（右）罹患「陣發性夜間血紅素尿症」十多年，太太一路相持。記者陳立凱／攝影相較之下，今年四十八歲的李振茂就沒那麼幸運了，目前仍靠輸血、類固醇等藥物治療，尚未使用新藥。民國八十八年，李振茂因反覆發燒，三個月住院三次，每次接受為期十五天抗生素治療，始終找不出原因。除了發燒，李振茂還發現，尿夜呈現黑紅色，腹部莫名悶痛，由於面色發黃，他以為是肝出了問題。花了兩年，他才曉得自己罹患罕病ＰＮＨ。因脾臟、膽囊相繼摘除，李振茂形容自己是「無脾、無膽之人」，還曾發生猛爆性肝炎。每月他固定上醫院輸血五百西西，若是發病期，輸血量還要多一倍，「打到手都找不到血管」。十多年來，李振茂每年住院好幾回，妻子接過的病危通知更多到數不清，無法像一般人一樣工作。除了全身無力、走路會喘，李振茂說，這病還有一大特色「遇冷則發」，冬天特別難過，除了早上醒來會「血尿」，就算蓋厚被，還是冷得發抖，喝熱開水也無法袪寒。陣發性夜間血紅素尿症靠骨髓救命【聯合報╱整理／記者陳惠惠】2011.11.21 03:10 am http://udn.com/NEWS/NATIONAL/NATS4/6731010.shtml 去年才納罕見疾病的「陣發性夜間血紅素尿症」（簡稱PNH），為複雜的血液疾病，患者主要特徵包括慢性溶血、血栓，及造血機能異常等。這類患者睡覺時較容易發生溶血，釋出的血紅素，會經由腎臟排到尿液裡，因此，半夜或睡醒後第一泡尿液，往往呈可樂般顏色，還會因此貧血。因溶血現象時好時壞，因此命名「陣發性夜間血紅素尿症」。治療上，目前以症狀治療為主，包括輸血、補充鐵劑等，以及洗腎、使用類固醇、抗血栓治療等，新藥eculizumab因尚未通過健保給付，除藥廠人道提供外，患者需自費使用。要完全治好PNH，只有透過異體骨髓或周邊造血幹細胞移植，但風險相對高。（資料來源／北榮輸血醫學科醫療科主任邱宗傑、罕病基金會）想法評論: 雖然實支實付可以應對~有住院~的龐大醫療開銷，但是若沒有住院事實，醫療雜費還是派不上用場，這則新聞提到的，就是罕見疾病只是打個針，一年就要花上千萬，若未住院，實支實付在內所有的住院醫療險也幫不了忙。這個罕見疾病也不可能用重大或特定傷病給付。給朋友們參考了。 -- ※ 發信站: 批踢踢實業坊(ptt.cc) ◆ From: 114.37.206.231

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