[Gene] 基因療法治療狗的肌肉萎縮

看板Medicine (醫學生物)作者movado2015 (modo)時間9年前 (2015/11/08 02:37)推噓1(1推 0噓 0→)

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Original Article http://www.nih.gov/news-events/nih-research-matters/gene-therapy-treats-muscular-dystrophy-dogs Gene therapy treats muscular dystrophy in dogs 基因療法治療狗的肌肉萎縮 At a Glance ‧ Researchers demonstrated the feasibility and safety of delivering body-wide gene therapy to dogs with muscular dystrophy. 針對狗的肌肉萎縮, 研究人員證實了全身性基因療法的可行性與安全性 ‧ While much work still needs to be done, these findings provide new insights into the development of treatments for people with muscular dystrophy. 雖然仍需要許多研究, 這些發現提供了人類肌肉萎縮治療的新視野肌肉萎縮是一群30多個遺傳基因,所造成的中斷控制身體運動與收縮的肌肉的狀況.最常發生的就是杜氏肌肉萎縮(Duchenne muscular dystrophy,DMD), 主要發現在男孩中. DMD是因為製造肌縮蛋白(Dystrophin)的基因發生突變所造成. 肌縮蛋白是組成肌肉細胞結構的重要蛋白質. 沒有肌縮蛋白, 肌肉細胞發展正常但漸漸的被破壞並隨著時間而死亡 . 通常在六歲之前, 肌肉漸進的弱化. 因為在呼吸與心臟系統方面的進步, 帶有這病的人目前可活到30多歲或更長. 由於DMD是由一個基因異常造成的, 科學家多年來試著使用基因療法來治療這個疾病. 不幸的, 他們遭遇到許多挑戰. 肌縮蛋白是目前所知最大型蛋白之一, 所以治療用基因組無法使用病毒或其他工具作為載體. 這基因療法同時也需要傳送至身體的所有肌肉細胞, 而不只是單一器官. 密蘇里大學醫學院的Dongsheng Duan博士領導的團隊從事DMD金因療法的研究很多年了. 這團隊之前發展出了微型的肌縮蛋白基因, 稱為microgene, 並成功使用在肌肉萎縮的小鼠上. 在目前的研究中, 他們開始檢驗這microgene在大型動物上的可行性與安全性. 這研究由NIH的NHLBI所資助. 這研究發表在2015年10月15日的Human Molecular Genetics期刊上團隊使用了一般常用的AAV-9病毒為載體來傳送肌縮蛋白microgene. 他們應用這療法在年輕的肌肉萎縮的狗身上, 因為狗的體形大小跟年輕男孩相似並跟人類有相似的肌肉萎縮症狀. 他們在兩隻兩個月大且免疫系統被抑制了的狗中, 血管注射了這個帶有microgene的載體研究人員發現狗對注射的耐受性良好並且牠們的生長不受影響. 他們在不同的肌肉中偵測到肌縮蛋白--包含四肢, 橫膈膜與心臟--至少四個月. 在肌肉細胞中也可看到些微的改善 . "這是在男孩中最常見的肌肉疾病,且目前沒有有效的療法", Duan說,"這發現花了我們10 年的時間, 但我們相信我們快要有這疾病的療法了" 這團隊正在進一步的研究這基因療法對大型動物長期的安全性與有效性, 以及許多其他仍然面臨的難題. -- ※ 發信站: 批踢踢實業坊(ptt.cc), 來自: 98.233.213.174 ※ 文章網址: https://www.ptt.cc/bbs/Medicine/M.1446921424.A.C8C.html